Logran erradicar infección de VIH en ratones con novedoso método de edición de genes

Una investigación llevada a cabo por diversas instituciones de Estados Unidos ha revelado que la terapia de edición de genes puede eliminar de manera eficaz la infección por el virus de inmunodeficiencia humana (VIH). Este ha sido el primer enfoque que ha combinado este novedoso método con medicamentos antirretrovirales para curar totalmente la afección.

"La idea de combinar la escisión del ADN del VIH-1 con la inactivación de CCR5 (el correceptor que ayuda al virus a ingresar a las células) mediante la tecnología de edición de genes se basa en las observaciones de las curas reportadas en pacientes humanos con VIH", explicó Kamel Khalili, profesor en la Escuela de Medicina de la Universidad de Temple.

"En los pocos casos de curas del VIH en humanos, los pacientes se sometieron a un trasplante de médula ósea por leucemia y las células del donante que se usaron portaban mutaciones CCR5 inactivantes", agregó.

En experimentos anteriores, los científicos lograron erradicar el VIH en varios ratones humanizados, es decir, que llevan genes, células, tejidos y/u órganos humanos funcionales y se utilizan habitualmente como modelos en la investigación biológica y médica para la terapéutica humana.

Para lograrlo, se utilizó un método conocido como “LASER-ART”, que aplica una terapia antirretroviral (ART) a través de su liberación lenta y eficaz con acción prolongada (LASER). Este modelo es capaz de mantener la replicación del VIH en niveles bajos durante largos periodos de tiempo y fue creado por Howard E. Gendelman y Benson Edagwa, del Centro Médico de la Universidad de Nebraska.

A pesar de esto, los investigadores descubrieron que el VIH podría resurgir eventualmente en los reservorios de tejido donde queda fuera del alcance de los antirretrovirales y causar una infección de rebote.

En este sentido, la mezcla estratégica de la tecnología de edición de genes CRISPR para producir mutaciones inactivantes en el receptor CCR5 de los leucocitos y en el ADN viral HIV-1LTR-Gag, con el enfoque LASER ART, logró eliminar el virus de manera permanente.

Las pruebas con ratones humanizados mostraron la supresión viral, así como la restauración de las células T humanas y la eliminación de la replicación del VIH-1 en el 58 % de los animales infectados.

Los científicos señalaron que la estrategia dual de edición de genes CRISPR es bastante prometedora para el tratamiento del virus en humanos. "Es un enfoque simple y relativamente económico" señalaron los investigadores. Finalmente, el equipo está en espera de probar pronto la nueva estrategia en primates, para después avanzar e implementarla en personas enfermas.